Evidence on economic evaluation in health care: cost-effectiveness analyses of health care programs in Italy

This thesis considers the topic of economic evaluation in health care. Specifically we make a cost-effectiveness analysis of two different types of healthcare interventions. First, we evaluate the effects and cost-effectiveness of alternative methods of delivery associated with the introduction of epidural analgesia during labor. Then we analyse the costs and benefits of a colorectal cancer screening program. The first chapter introduces the study and provides a short review of the main economic evaluations techniques. The second chapter contains a survey of different measures of outcome and quality of life of health care interventions. Namely, we discuss which instruments (questionnaires) can be used to evaluate the effectiveness (in terms of clinical and psychological outcomes) of the delivery event and the colorectal cancer screening. The analysis is fundamental to the cost-effectiveness studies treated in chapter 4 and 5. The third and fourth chapters analyse the topic of alternative methods of delivery, with special attention to a recent phenomenon that has raised concerns worldwide, but especially in Italy: the increased use, at times not appropriate, of caesarean section practice. The third chapter provides a comparative analysis of the appropriateness of caesarean section practice, comparing Italy and United Kingdom. We analyse the differences in terms of the healthcare system and the socio-demographic framework in the two countries and we consider the potential factors that might explain the high frequencies and variability of caesarean section practice. The topic of the appropriateness of health care interventions plays a central role in the general debate surrounding public health care system sustainability. In recent years, in fact, an exponential growth in the frequency of caesarean sections has been registered in Europe. This phenomenon seems not to be completely justified suggesting inappropriate use, since caesarean section is practiced independently of clinical or epidemiologic reasons. We consider the effects that such a practice can have, not only in terms of healthcare expenditure, but also from a broader societal perspective, and we suggest possible health policies and clinical governance measures to manage this malpractice. Particularly, we examine the recent Italian proposal of introducing epidural analgesia among the Essential Levels of Assistance (LEA) with the aim that this will help to counteract the rise of caesarean sections. Despite the debates on this issue, few studies have paid attention to the real costs of alternative methods of delivery and the main literature refers to the American context, which is extremely different from the Italian one (Henderson J., 2001). For this reason, in the fourth chapter we analyse the costs and benefits involved in alternative methods of delivery (vaginal delivery, with and without epidural analgesia, and caesarean section) in the Italian framework. The empirical analysis has been conducted in an Italian university hospital, through direct collection of data, administration of questionnaires and direct interviews to patients and health staff. A logistic regression has been used to model the probability of the event “delivery with planned caesarean section” occurring as a function of a set of clinical and socio-economic characteristics of the women. A micro-costing analysis has been used to evaluate the direct health costs of each delivery method, following an activity-based costing approach. The analysis shows that caesarean section is, on average, more expensive if compared to vaginal delivery, but the difference is marginal if we take into account the opportunity-cost of time during labor. Since caesarean section is generally reimbursed more than vaginal delivery to cover the supposed higher costs of surgical intervention, differences between the real costs and the DRG tariffs may induce opportunistic behaviour in terms of clinical practice. The introduction of epidural analgesia among LEA would certainly have a huge impact in economic terms, but the final effect is not clear: it may reduce the frequency of inappropriate caesarean sections, but also it may increase the costs due to complications. From a societal perspective we consider also the indirect costs, the intangible costs (transport, medications, artificial feeding, time lost) and the benefits of each method. The cost-effectiveness analysis shows that, in general, vaginal delivery with analgesia provides better results both in terms of costs and benefits. Nevertheless, in many cases epidural analgesia can require emergency procedures, with worse results. The fifth chapter contains an economic evaluation of a colorectal cancer screening program. Colorectal cancer (CRC) is one of the most common forms of cancer in western countries. Evidence from several scientific studies suggests that screening for the early detection and removal of cancerous lesions can reduce the incidence of CRC, its resultant impact on mortality (Sonnenberg A., 2000, Lieberman DA., 1995) and improve patients’ quality of life (Taupin D., 2006; Miles A., 2006). The main literature on this topic refers to USA and few studies have been conducted in Italy. For this reason, the development of a specific study referred to a particular setting has been considered appropriate and relevant to increase the knowledge about the effectiveness and the costs of screening programs in the Italian framework. This work uses as case-study the experience of a CRC screening program in the Province of Ferrara and aims at determining the full cost of the screening program, at comparing the costs and effectiveness of the diagnostic techniques adopted (faecal occult blood and colonoscopy), and at the identification of the expected results in terms of cancer prevention. Also in this case, a micro-costing analysis has been used to identify and evaluate all of the costs involved in each phase of the screening program, following an activity-based costing approach to consider all the activities carried out in the assistance process. The effectiveness of the diagnostic instruments used, FOBT combined with colonoscopy, has been valued in terms of early detected lesions and years of life gained. The preliminary results show that, after the screening implementation, a huge number of new cases of hyperplasic polyps, dysplastic adenomas and carcinomas are detected. Moreover, early diagnosis allows the detection of colorectal cancer at the earliest Dukes’ stages. A MISCAN COLON model has been used to estimate the costs for year of life gained and the cost-effectiveness of the screening program.

Il presente lavoro considera il tema della valutazione economica in campo sanitario. Nello specifico vengono sviluppate due analisi di costo-efficacia con riferimento a due diversi tipi di programma sanitario. In primo luogo, si valutano gli effetti di diverse modalità di parto, esaminando in particolare la costo-efficacia dell’introduzione dell’analgesia epidurale in travaglio. In secondo luogo, si analizzano i costi e i benefici di un programma di screening per la prevenzione del tumore al colon-retto. Il primo capitolo ha un carattere introduttivo e offre una breve rassegna aggiornata delle principali tecniche di valutazione economica. Il secondo capitolo contiene una survey completa delle diverse misure di outcome e di qualità della vita degli interventi sanitari, considerando in particolare gli strumenti di indagine (questionari) utilizzati per valutare l’efficacia (impatti clinici e psicologici) dell’evento parto e dello screening del cancro al colon-retto. L’analisi è funzionale rispetto agli studi di costo-efficacia condotti poi nei capitoli 4 e 5. Il terzo e quarto capitolo analizzano il tema delle diverse metodiche di parto, puntando l’attenzione su un fenomeno che di recente ha destato non poche preoccupazioni a livello mondiale e in particolare in Italia: il ricorso crescente, e talora non appropriato, all’utilizzo della pratica del taglio cesareo. Il terzo capitolo effettua una analisi comparativa del livello di appropriatezza del ricorso alla pratica del taglio cesareo, confrontando l’Italia e il Regno Unito. Si analizzano le differenze di contesto sanitario e socio-demografico nei due Paesi e si considerano i fattori che potenzialmente potrebbero contribuire a spiegare una elevata frequenza e variabilità nell’utilizzo della pratica di taglio cesareo. Il tema dell’appropriatezza nel settore analizzato appare particolarmente rilevante nell’ambito del dibattito generale in tema di sostenibilità del sistema sanitario pubblico. Negli ultimi anni, infatti, è stato registrato un incremento esponenziale della frequenza di utilizzo del taglio cesareo in Europa. Tale fenomeno non sembra peraltro essere pienamente giustificato e sottende sovente un grado elevato di inappropriatezza, essendo il taglio cesareo spesso praticato indipendentemente da ragioni cliniche o epidemiologiche. Vengono considerati in particolare gli effetti che tale pratica può avere non solo in termini di spesa sanitaria pubblica, ma anche a livello sociale adottando una prospettiva più ampia, e si propongono misure di politica sanitaria e di governo clinico che possano consentire di controllare il fenomeno. Viene esaminata, in particolare, la misura recentemente prevista in Italia con la proposta di introdurre l’analgesia epidurale tra i Livelli Essenziali di Assistenza (LEA) allo scopo di contribuire a contrastare il tendenziale aumento dei parti cesarei. Nonostante gli accesi dibattiti sull’argomento, pochi studi hanno tuttavia posto l’attenzione sui costi reali delle diverse metodologie di parto e la letteratura esistente è riferita ad un contesto, quello americano, estremamente diverso da quello italiano (Henderson J., 2001). Per questa ragione, nel quarto capitolo si sono analizzati i costi e i benefici di diversi metodi di parto (parto vaginale, con e senza analgesia epidurale, e parto cesareo) avendo come riferimento il contesto italiano. L’analisi empirica è stata condotta considerando una azienda ospedaliera italiana, attraverso la raccolta diretta dei dati, la somministrazione di questionari e l’effettuazione di interviste alle pazienti. E’ stata effettuata una regressione logit per modellare la probabilità dell’evento “parto con taglio cesareo elettivo” come funzione di un insieme di caratteristiche cliniche e socio-economiche delle partorienti. I risultati ottenuti sembrano confermare l’ipotesi testata anche in altri studi secondo cui il taglio cesareo venga praticato per ragioni non-cliniche (Osborn J. and Signorelli C., 1995; Frost C., 2005). Attraverso una analisi micro-costing sono stati valutati i costi diretti di ciascuna metodologia di parto, seguendo un approccio activity-based costing. Dall’analisi svolta è emerso che il parto cesareo è mediamente più costoso rispetto al parto vaginale, ma la differenza è marginale se si considera il costo-opportunità del tempo di assistenza durante il travaglio. Inoltre, le differenze tra i costi effettivi e le tariffe DRG utilizzate per il rimborso delle prestazioni sanitarie, potrebbe indurre comportamenti opportunistici in termini di pratica clinica. I risultati dello studio dimostrano che l’introduzione dell’analgesia epidurale tra i LEA potrebbe avere certamente un impatto rilevante in termini economici, ma l’effetto complessivo finale non è chiaro: essa potrebbe contribuire a ridurre la frequenza di tagli cesarei inappropriati, ma nel contempo aumentare i costi legati a potenziali complicazioni. Adottando una prospettiva sociale, sono stati considerati anche i costi indiretti, i costi intangibili (trasporto, medicazioni, assistenza, allattamento, perdite di tempo) e i benefici di ciascuna tipologia di parto. L’analisi costo-efficacia mostra che in generale il parto vaginale con analgesia epidurale è preferito sia in termini di costi che benefici. Tuttavia, in molti casi l’analgesia epidurale può richiedere procedure d’emergenza, con risultati peggiori sia in termini di costi che di benefici. Nel quinto capitolo viene effettuata una valutazione economica di un programma di screening per la prevenzione del tumore al colon-retto. Il cancro del colon-retto (CRC) configura una delle forme di tumore più comuni nei paesi occidentali e rappresenta la seconda causa di morte per cancro in Europa (AIRT, 1998-2000). Numerose evidenze scientifiche suggeriscono che lo screening per la diagnosi precoce e la rimozione delle lesioni cancerose può ridurre l’incidenza del tumore del colon-retto e la connessa mortalità (Sonnenberg A., 2000, Lieberman DA., 1995) e aumentare la qualità di vita dei pazienti (Taupin D., 2006; Miles A., 2006). La maggior parte della letteratura su questo tema è riferita al contesto americano, estremamente diverso da quello italiano. E’ sembrato quindi opportuno e rilevante sviluppare uno studio specifico relativo ad una particolare realtà territoriale, per contribuire ad aumentare la conoscenza dell’efficacia e dei costi dei programmi di screening nella realtà italiana. L’analisi svolta utilizza come caso-studio l’esperienza di un programma di screening in Provincia di Ferrara, e ha l’obiettivo di determinare i costi effettivi del programma di screening, di confrontare i costi e l’efficacia delle tecniche adottate (test del sangue occulto e colonscopia), e di identificare i risultati attesi in termini di prevenzione del cancro. Anche in questo caso, ai fini della valorizzazione di tutti i costi relativi a ciascuna fase del programma di screening è stata utilizzata una analisi micro-costing, seguendo un approccio activity-based costing, che considerasse tutte le attività svolte nel processo di assistenza. L’efficacia dello strumento di diagnosi adottato, test del sangue occulto (FOBT) combinato con esame endoscopico, è stata valutata in termini di lesioni diagnosticate precocemente e di anni di vita guadagnati. I risultati preliminari ottenuti mostrano che, a seguito dell’adozione e dell’avvio del programma di screening, il numero di nuovi casi individuati di polipi iperplastici, adenomi displasici e carcinomi è aumentato notevolmente. Inoltre, la diagnosi precoce ha permesso una diagnosi dei nuovi casi di tumore negli stadi Dukes meno avanzati. Si descrive l'utilizzo del modello MISCAN COLON per stimare il numero di anni di vita guadagnati e la costo-efficacia del programma di screening.