Patient-customized oligonucleotide therapy for a rare genetic disease

Kim J.;Hu C.;El Achkar C. M.;Black L. E.;Douville J.;Larson A.;Pendergast M. K.;Goldkind S. F.;Lee E. A.;Kuniholm A.;Soucy A.;Vaze J.;Belur N. R.;Fredriksen K.;Stojkovska I.;Tsytsykova A.;Armant M.;DiDonato R. L.;Choi J.;Cornelissen L.;Pereira L. M.;Augustine E. F.;Genetti C. A.;Dies K.;Barton B.;Williams L.;Goodlett B. D.;Riley B. L.;Pasternak A.;Berry E. R.;Pflock K. A.;Chu S.;Reed C.;Tyndall K.;Agrawal P. B.;Beggs A. H.;Grant P. E.;Urion D. K.;Snyder R. O.;Waisbren S. E.;Poduri A.;Park P. J.;Patterson A.;Biffi A.;Mazzulli J. R.;Bodamer O.;Berde C. B.;Yu T. W.

2019