TUMORE DESMOPLASTICO A PICCOLE CELLULE ROTONDE: ANALISI DI 16 CASI

Introduzione ed obiettivi. Il Tumore Desmoplastico a Piccole Cellule Rotonde (DSRCT) è una rara e aggressiva neoplasia del bambino e del giovane adulto che tipicamente insorge in sede intraddominale, spesso in forma già disseminata alla diagnosi. Scopo dello studio è l’analisi dei risultati ottenuti dal Comitato SPM dell’AIEOP nei pazienti affetti da DSRCT. Metodi. Dal 1993 al 2005 sono stati registrati 16 pazienti con DSRCT trattati secondo protocolli che prevedevano chemioterapia standard (RMS88, RMS96) o ad alte dosi seguita da infusione di cellule staminali (MMT4; RMS4.99) in caso di malattia localizzata o metastatica rispettivamente. Era inoltre raccomandato un trattamento locale aggressivo con chirurgia e radioterapia. Risultati. Il rapporto M:F è risultato di 7:1 e l’età mediana alla diagnosi di 12 anni (range 2.0-17.6). Nove pazienti sono stati considerati in gruppo IRS IV (56%), 4 in III (25%), 1 in II e 2 in I. La sede d’insorgenza era intraddominale in 13 casi (+ localizzazioni sovradiaframmatiche in 2 casi), paratesticolare in 2 e paravertebrale in 1. Sette pazienti sono stati arruolati nei protocolli ad alte dosi. In 9 pazienti è stata eseguita una seconda chirurgia in corso di trattamento, mai radicale. Hanno ricevuto trattamento radiante 8 pazienti in IRS III (2) e IV (6). Cinque pazienti hanno presentato progressione di malattia durante il trattamento e sono deceduti ad una mediana di 14.1 mesi dalla diagnosi (range 4.1-23.0). Alla fine del trattamento di prima linea 8 pazienti (50%) hanno raggiunto la remissione completa (RC); di questi solo 2 (entrambi a sede paratesticolare e IRS I) sono vivi in 1^RC a 12,6 e a 1,6 anni dallo stop terapia; 5 (1 in IRS III e 4 in IRS IV) avevano eseguito la radioterapia. Tre pazienti presentavano sospetti residui a fine terapia e sono recidivati dopo 1, 4 e 10 mesi. Dopo recidiva un solo paziente è vivo a 7.4 anni dall’evento. La sopravvivenza totale a 2 e 5 anni è risultata di 51.8% (IC: 25.8-77.9) e 14.81% (IC: 0- 33.7), rispettivamente. Tutti i pazienti che sono stati trattati con alte dosi di chemioterapia hanno presentato un evento. Conclusioni. Il DSRCT rimane una neoplasia a prognosi severa, nonostante un trattamento combinato e aggressivo. La prognosisembra essere favorevole solo in caso di malattia localizzata asportata radicalmente alla diagnosi.